囊获新型AAV9载体 辉瑞达成合作开发基因疗法
近日，REGENXBIO公司宣布与辉瑞（Pfizer）公司达成研发许可协议，允许辉瑞公司使用REGENXBIO专有的NAV腺相关病毒9（AAV9）载体开发基因疗法，治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia，FA），改善患者的生活。FA是一种最常见的遗传性共济失调类型，每5万人中会有1人受影响。FA患者是由于FXN基因出现突变引起的，基因突变限制了共济蛋白（frataxin）的
PNAS：基于AAV的基因疗法成功逆转小鼠先天性耳聋
耳聋也被称为听力障碍，是当今医学界面临的最大挑战之一。根据世界卫生组织(WHO)的统计，全世界有5％的人口(约3.6亿人)患有听力障碍。遗传性耳聋是新生儿常见的疾病，发病率大约1/1000，且80%是常染色体隐性遗传(DFNB)，20%为显性。极大未满足的医疗需求目前治疗耳聋的方法比如助听器、振动声桥及人工耳蜗等。对于听力损失超出助听器帮助的患者，唯一有效的治疗选择是人工耳蜗(CI)。CI是市场上
阿斯利康合作开发AAV载体基因疗法 能分一杯羹吗？
近日，阿斯利康全球生物制剂研发部门MedImmune宣布将与4D Molecular Therapeutics（4DMT）合作开发和商业化针对慢性肺病患者的基因治疗。此次合作，战略性地将4DMT在AAV（腺病毒载体）基因治疗的专业知识与MedImmune在呼吸科学领域的领导地位相结合。这项激动人心的合作可能为呼吸系统患者的治疗取得重大进展打开了大门。MedImmune的副总裁RolandKolbe
有效率97%，AAV5基因疗法可不受免疫系统影响
近日，来自荷兰的基因治疗公司uniQure提供的数据显示，用AAV5载体在非人灵长类动物和具有预先存在的抗AAV5中和抗体（NAB）的人中成功实现肝脏转导。在重新分析1/2期临床试验AMT-060中10例患者的治疗前血清样本的研究中，没有发现治疗前抗AAV5 NAB的存在与AMT-060在B型血友病患者中的临床结果有关。这些结果发表在美国基因与细胞疗法协会（ASGCT）年会上。B型血友病是一种X染
研究发现基于AAV9的高剂量基因治疗在动物模型中产生了严重致命毒性！
2018年2月2日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现在猴子和小猪身上高剂量使用可以到达脊髓神经元的腺相关病毒（AAV9）输送基因进行基因治疗会产生严重的致命毒性。肝脏和神经元毒性与其他AAV病毒载体的免疫相关毒性不同。相关研究成果于近日发表在《Human Gene Therapy》。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的James M. Wilson博士及其同事评估了使用AAV9变异体（AAVhu
RARE将收购研发AAV疗法的DMTX公司
2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --日前，DMTX公司（Dimension Therapeutics）和RARE公司（Ultragenyx Pharmaceutical Inc）宣布两家公司达成一份并购协议。在该协议上，RARE将以每股6.00美元的价格收购DMTX公司所有普通股未偿股份或者以约1.51亿美元的现金收购DMTX公司。RARE公司收购DMTX公司的最终协议获得了两家公
Hum Gene Ther：T细胞激活及衰竭在AAV基因治疗中的角色？
研究人员对使用腺相关病毒（AAV）输送基因进行基因治疗导致的免疫反应（活化免疫反应或免疫耐受）产生的方式的了解越来越深入。最近一篇发表在Human Gene Therapy上的综述性文章对此进行了详细的解读，包括AAV介导的对基因转输的免疫激活反应和调节性T细胞及T细胞耗竭在免疫耐受发生过程中的角色。
Nature communication：利用AAV精确制导受体分子新机制
近日，来自著名国际期刊nature communication发表了德国科学家一项最新研究成果，他们利用腺相关病毒靶向细胞表面受体，对细胞进行特异性基因修饰，并通过体内实验证明，这种方法可以实现对靶向细胞的精确制导，无脱靶效应。这项研究为特异性靶向细胞进行基因修饰提供了一种精确可行的方法。